日期：2025/9/3
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成果名称：多肽为载体的高效基因编辑工具递送系统
一、成果关键词：免疫细胞、CAR（嵌合抗原受体）、基因编辑、细胞治疗、非病毒载体
二、应用领域：细胞治疗、基因治疗、通用型嵌合抗原受体细胞（CAR T、CAR NK等）的基因敲除、非电转非病毒高效基因编辑、原代细胞CRISPR基因文库筛选
三、成果创新点：
常规递送基因编辑工具的方法（如病毒载体、电穿孔和脂质体等）存在细胞毒性大、基因编辑效率低、使用成本高等问题。为克服以上缺点，团队建立了多肽介导的基因编辑工具递送系统，实现对原代细胞高效、快速的单个和多个基因敲除。在人CAR T、造血祖细胞和小鼠原代T细胞中单基因敲除效率近100%，三基因同时敲除效率近90%，且对细胞无明显的转录扰动和细胞毒性。相关研究成果于2023年发表在Nature Biotechnology杂志 ，该技术将在细胞治疗和基因治疗中发挥重要作用。
四、技术成熟度及应用前景：
该技术可对多种原代细胞（包括T细胞、NK细胞、巨噬细胞、神经前体细胞等）进行高效基因敲除及碱基编辑，并且能够大幅度降低细胞治疗、基因治疗的成本。此外，多肽载体有望对CAR基因进行在体基因敲入，开辟体内生成CAR T、CAR NK等细胞的新赛道。
五、意向转化方式：专利转让或共同开发
六、知识产权及获奖情况：
已申请有关多肽载体以及细胞穿透性Cas蛋白相关专利2项，拟申请有关CAR NK，CAR巨噬细胞以及原代神经元基因编辑相关专利3项。
成果完成人团队及联系方式：张珍课题组，邮箱zzhang@ihm.ac.cn
